Ensayos clínicos y enfermedad neuromuscular

• Abril 24, 2024

Los ensayos clínicos implican investigación experimental para encontrar tratamientos y / o curas más eficaces para la enfermedad. Si bien la enfermedad neuromuscular aún no se puede curar, los ensayos clínicos en curso (también llamados estudios de intervención) brindan esperanza. Al participar en la investigación clínica, las personas con enfermedad neuromuscular pueden participar en la búsqueda continua para mejorar el tratamiento médico.

La participación en un ensayo clínico, sin embargo, puede no beneficiar a un individuo participante y existe la posibilidad de daño por el tratamiento experimental. Si decide participar en un ensayo clínico, asegúrese de mantener informado a su médico.

La participación en un ensayo clínico debe ser voluntaria. A través de un proceso llamado consentimiento informado, los participantes reciben información sobre el estudio clínico para ayudarlos a decidir si participan o no. Los participantes deben tener la oportunidad de aprender sobre el protocolo de investigación y hacer preguntas. El protocolo debe incluir información que establezca quién califica para el ensayo y cómo los participantes son seleccionados para participar y asignados a grupos de investigación. Los protocolos también incluirán información como los riesgos y beneficios de participar, la duración del estudio, el cronograma de las pruebas, los procedimientos y / o los medicamentos y las dosis.

En los EE. UU., Los protocolos de investigación médica que involucran medicamentos, productos biológicos o dispositivos médicos que se realizan con participantes humanos requieren revisión, aprobación y monitoreo por parte de una junta de revisión institucional (IRB). El papel del IRB incluye determinar si la investigación sigue requisitos éticos y proteger los derechos y la seguridad de los participantes.

En los EE. UU., Los ensayos clínicos se pueden encontrar en el sitio web de ensayos clínicos de EE. UU. Una búsqueda en el sitio de Ensayos Clínicos de EE. UU., Usando el término "enfermedad neuromuscular", mostró 1067 "estudios abiertos" en el momento en que se accedió a este sitio (5/9/15). (Esta búsqueda excluyó los estudios cerrados y los estudios con un "estado desconocido": sin estas restricciones, se mostraron 4047 estudios). Algunos de los 1067 han estado reclutando, mientras que otros se enumeraron como "aún no reclutan". Una búsqueda de "distrofia muscular" encontró 115 estudios abiertos (nuevamente con "estado desconocido" excluido).

El sitio también incluye una opción de búsqueda avanzada para limitar aún más la búsqueda. Por ejemplo, mientras que una búsqueda de "distrofia muscular" encontró 115 estudios abiertos (con la exclusión de los estudios de un "estado desconocido"), al marcar la casilla de búsqueda avanzada de niños, desde el nacimiento hasta los 17 años, la búsqueda se redujo a 77 estudios. Agregar el término "corazón" a los criterios de búsqueda anteriores en "Búsqueda dirigida: condiciones" redujo aún más la búsqueda a 5 estudios.

A nivel internacional, la Organización Mundial de la Salud ahora mantiene un registro internacional de ensayos clínicos. La Plataforma Internacional de Registro de Ensayos Clínicos brinda a los investigadores clínicos la oportunidad de comunicar sus esfuerzos a nivel internacional. El Cooperative International Neuromuscular Research Group se centra en la investigación específica de la enfermedad neuromuscular.

Las personas también pueden registrarse en los registros de enfermedades para enfermedades neuromusculares y ciertas enfermedades neuromusculares específicas. Al hacerlo, su información estará disponible para los investigadores que buscan reclutar sujetos para su investigación.

Según la Coalición de Ensayos Clínicos, la Semana de Concientización de los Ensayos Clínicos ocurre durante la primera semana completa de mayo de 2015. Ofrecen un juego de herramientas gratuito para ayudar a crear conciencia sobre la importancia de los ensayos clínicos.

Como parte de la comunidad de enfermedades neuromusculares, sigue siendo importante ayudar en la búsqueda de tratamientos y curas. Organizaciones como la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) y la Organización Mundial de la Salud (OMS) brindan apoyo para los esfuerzos de investigación. Al participar en la investigación, ya sea como participante, o mediante la recaudación de fondos y la promoción, puede ayudar a apoyar los esfuerzos de investigación en curso en la enfermedad neuromuscular.

Recursos:
ClinicalTrials.gov, (n.d.). Búsqueda básica. //www.clinicaltrials.gov/ct2/search. Consultado el 5/9/15.
ClinicalTrials.gov, (2014). Aprenda sobre estudios clínicos. Recuperado del 5/9/15 // www.clinicaltrials.gov / ct2 / info / understand.
Coalition for Clinical Trials Awareness, (2015). Kit de herramientas de la Semana de concientización sobre ensayos clínicos. Recuperado el 5/9/15 de //cctawareness.org/wp-content/uploads/2015/04/Clinical-Trials-Awareness-Toolkit_FINAL.pdf.
Sitio web del Cooperative International Neuromuscular Research Group, (2015). Consultado el 5/9/15 en //www.cinrgresearch.org/.
MDA, (n.d.). Estudios clínicos y ensayos. Consultado el 5/9/15 en //www.mda.org/research2/clinical-trials.
Reijonen, J., (n.d.). Registros de investigación y enfermedad neuromuscular. Consultado el 5/9/15 en //www.coffebreakblog.com/articles/art178947.asp.
Wahl, M., (2008). Ser un co-aventurero. Búsqueda, 15: 3. Recuperado el 5/9/15 de //quest.mda.org/article/being-co-adventurer.
Organización Mundial de la Salud, (2014). Plataforma Internacional de Registro de Ensayos Clínicos (ICTRP). Consultado el 9/15 en //www.who.int/ictrp/en/.

Instrucciones De Vídeo: FSHD-SPAIN. Jorge Alonso Pérez Ensayo Clínico ACE-083 (Abril 2024).